科技让生活更美好
界面新闻记者|赵一凡
AI开始为人类制造药物。
“人体内大概有上万个锁，大部分都很难成为药物靶点。在这些锁之前，很难找到钥匙。现在AI可以找到打开锁的方法，甚至是用正确的钥匙，这是AI的重要贡献之一。”神石科技创始人兼CEO孙在接受采访时表示。
在药物研发领域，有一个著名的“双十定律”，即一个新药上市需要10年以上，10亿美元。因此，新药的研发可以说是“靠天吃饭”，要在大量的类药分子中找到可能成为药物的化合物，需要很长的时间。不过，AI有望解决这个问题。不仅可以快速计算出具有开发潜力的化合物，还可以通过整合活性等因素来确认与靶标(病原生物分子)的结合方式。
基于这个行业的痛点，神石科技推出了Hermite药物计算设计平台。该平台集成了人工智能物理建模和高性能计算、蛋白质结构预测、药物-靶标结合模式预测、新兴化合物筛选、先导化合物优化和分子性质预测。
“以前大量的重复测试不仅效率低，而且覆盖的空间很小空。现在每一步之前，AI先计算，不适合的就不做实验，整体研发效率会提高。”孙对说:
除了降本增效，AI更大的价值在于能否带来新的可能。即使药物类别看起来很全面，但还是有治不好的病，比如肿瘤，人类自身免疫疾病。
《自然》2017年的一篇论文提到，可能成为药物的化合物数量是10的60次方。这意味着可用于医学的分子数量比太阳系的原子数量还要多，通过传统的实验方法几乎不可能筛选出来。而AI不仅可以扩大计算覆盖面，快速推断大量化合物，还可以综合评估药物性质、活性等因素，筛选出最有可能的。
而很多投资人也抱着美好的想象，认为AI可以打破长期以来药物研发的困局，一轮一轮地选择最有前景的公司推向市场。仅2021年就有270多家AI制药公司成立，一级市场公司数量从10家飙升至60多家。
但由于未能等到一个AI设计的药物成功获批上市，再加上研发周期长、政策不完善等因素，国内AI药企2022年的融资额被剪短。
即使投资者充满期待，也不能否认这样一个事实，即虽然AI提高了临床前药物的研发效率，但他们仍然要面对缺乏高质量临床数据的问题，以及所有药物都要经历漫长的临床试验。
没有高质量的临床数据进行训练，即使是ChatGPT也无法准确回答医学问题。在中国，真实的临床数据被视为机密的商业秘密，主要掌握在制药公司手中。即使AI药企通过与药企合作获得一些数据，也需要花费大量的时间和资源对数据进行数字化调整。
对此，孙认为“数据永远不够。目前瓶颈还是在模型层面。如何利用有限的数据才是最重要的。就像在AlphaFold这样的AI4S工具出现之前，大家都觉得仅仅掌握几十万个蛋白质数据，很难预测现有的几十亿个蛋白质系列。
即使能解决数据问题，留给AI药企的时间也很紧。
人工智能设计的药物与传统药物一样，必须经过严格而漫长的多阶段临床试验阶段。从历年公布的数据来看，只有10%有可能通过I、II、III期临床试验，大部分都需要10到15年以上的时间。这期间还是要坚持长期大规模的投入，同步研发第二个新药，让一个企业正常运转。
但对创业者来说，在资本市场回归理性，既是挑战，也是机遇。根据市场研究机构Research And Markets的数据，到2026年，AI制药的市场规模预计将达到29.94亿美元，咨询公司Gartner也认为，2025年50%的药物发现和研发将使用生成式人工智能。
艾抓住机会为新冠肺炎开发药物，让人们看到它的力量。Moderna使用人工智能平台从其2万个独特的mRNA序列中学习，仅用了42天就设计并生产了第一批待测试的新冠肺炎疫苗。
这意味着，只有解决了所有疾病的宏大叙事，才能让钱打水漂，才能让技术进步的公司最终留在牌桌上。
未经允许不得转载：科技让生活更美好 » AI给制药带来新的想象空间，但落地应用还面临诸多挑战
